Quattro scienziati giapponesi si aggiudicano i prestigiosi premi Lasker.

Quattro scienziati giapponesi, il cui lavoro ha trasformato il trattamento dell'emofilia e ha fatto progredire la comprensione dei disturbi del sonno, hanno ricevuto il Premio Lasker, uno dei riconoscimenti più prestigiosi in medicina.

La Fondazione Lasker, con sede a New York, ha annunciato i premi il 9 settembre, onorando il professor Masashi Yanagisawa dell'Università di Tsukuba per le sue scoperte che hanno aperto la strada a nuove terapie per la narcolessia.

Tre ricercatori della Chugai Pharmaceutical Co. sono stati inoltre premiati per lo sviluppo di Hemlibra, un farmaco per l'emofilia A, un anticorpo che ha beneficiato oltre 30.000 pazienti affetti da emofilia in tutto il mondo e ha rivoluzionato il trattamento.

Il premio per la ricerca medica clinica è stato consegnato a Kunihiro Hattori, 66 anni, ex ricercatore senior presso Chugai Pharmaceutical; Takehisa Kitazawa, 57 anni, vicedirettore della ricerca; e Tomoyuki Igawa, 49 anni, capo della ricerca.

"PER LA SOCIETÀ, PER IL POPOLO"

I tre ricercatori hanno parlato di questo premio in una conferenza stampa tenutasi il 10 settembre a Tokyo.

"Con il motto 'Per la società e per le persone', emicizumab è il culmine del sangue, del sudore e delle lacrime dei nostri ricercatori", ha affermato Hattori.

L'emicizumab è il nome generico di Hemlibra.

Kitazawa ha riflettuto sul processo, affermando: "Questo è stato un progetto di scoperta di farmaci senza precedenti e impegnativo. Il percorso non è stato facile, e trasformare i fallimenti in insegnamenti ha portato in definitiva al successo."

Ha inoltre ringraziato i collaboratori, tra cui l'Università di Medicina di Nara, che hanno contribuito allo sviluppo clinico del trattamento.

"Questo è stato possibile grazie agli sforzi congiunti di molte persone", ha affermato.

L'emofilia A è causata da una carenza del fattore VIII, una proteina coinvolta nella coagulazione del sangue. In Giappone, circa 4.000 persone, per lo più uomini, soffrono di questa malattia.

Dagli anni '1990 sono disponibili trattamenti che utilizzano il fattore VIII sintetico. Tuttavia, questi generalmente richiedono iniezioni endovenose ogni due o tre giorni e alcuni pazienti finiscono per smettere di rispondere alla terapia.

LA RICERCA DI EMLIBRA

Hattori progettò per la prima volta nel 2000 un anticorpo in grado di sostituire il fattore VIII e favorire la corretta coagulazione del sangue.

Kitazawa e Igawa hanno quindi contribuito a identificare i candidati più promettenti tra circa 40.000 anticorpi e hanno sviluppato un metodo per produrre il farmaco su larga scala. Hemlibra è stato approvato negli Stati Uniti nel 2017 e in Giappone l'anno successivo.

Il farmaco richiede un'iniezione sottocutanea anche solo una volta ogni quattro settimane. Può essere d'aiuto anche a coloro che non rispondono più alle terapie convenzionali, rivoluzionando così il trattamento dell'emofilia A.

"Sono profondamente grato di aver potuto partecipare come ricercatore nella scoperta di nuovi farmaci", ha affermato Igawa.

“Molti pazienti in tutto il mondo sono ancora in attesa di nuovi farmaci. Dobbiamo continuare a creare farmaci innovativi che seguano l'esempio dell'emicizumab. Questo premio ha rafforzato il mio senso di missione”, ha aggiunto.

Hattori ha inoltre espresso la speranza che un maggior numero di giovani scienziati si dedichi a questo campo.

"Al di là delle difficoltà da superare c'è il sorriso di un paziente. Spero che i giovani ricercatori sappiano raccogliere la sfida della scoperta di nuovi farmaci", ha affermato.

Questo riconoscimento segna la prima volta che dei ricercatori giapponesi ricevono un premio in medicina clinica da quando il biochimico Akira Endo è stato premiato nel 2008 per la scoperta e lo sviluppo delle statine, farmaci che abbassano i livelli di colesterolo.

È anche la prima volta che tre ricercatori si dividono il premio.

LA SCOPERTA DELL'OREXINA

Il premio per la ricerca medica di base è stato assegnato a Yanagisawa, 66 anni, e a Emmanuel Mignot, professore all'Università di Stanford, per aver scoperto l'orexina, un peptide cerebrale che contribuisce a mantenere la veglia, e per aver dimostrato che la sua carenza causa la narcolessia.

La fondazione ha elogiato i due uomini per aver svelato i meccanismi chiave dei disturbi del sonno e per aver aperto la strada a nuove terapie.

Le loro scoperte hanno portato allo sviluppo di farmaci mirati all'orexina.

Nel 2014 è stato introdotto un farmaco che favorisce il sonno naturale sopprimendo l'attività dell'orexina.

Più recentemente, tra luglio e agosto di quest'anno, Takeda Pharmaceutical Company Ltd. ha ottenuto l'approvazione in Cina, negli Stati Uniti e in Giappone per Overporexton, commercializzato con il nome di Ozaiful, il primo trattamento al mondo per la narcolessia.

"È un grandissimo onore ricevere questo riconoscimento a quasi 30 anni dalla scoperta dell'orexina", ha affermato Yanagisawa. "Soprattutto, sono lieto che il campo della ricerca sul sonno sia stato premiato con uno dei riconoscimenti scientifici più prestigiosi al mondo."

I PIÙ GRANDI ONORIFICENZE IN MEDICINA

Istituiti nel 1945, i premi Lasker sono considerati i riconoscimenti medici più prestigiosi degli Stati Uniti.

Circa uno su 3,6 vincitori riceve il Premio Nobel.

Con i vincitori di quest'anno, sale a 11 il numero dei giapponesi insigniti del premio Lasker, tra cui gli scienziati premio Nobel Shinya Yamanaka dell'Università di Kyoto e il compianto Susumu Tonegawa del MIT.

(Questo articolo è stato scritto da Kenta Noguchi, Hiromi Minami e dal corrispondente Kai Ichino.)