Il farmaco iPS per il Parkinson ottiene l'approvazione del sistema sanitario pubblico.
Il 13 maggio un gruppo di esperti governativi ha concordato di coprire il primo farmaco al mondo a base di cellule iPS per il trattamento di Morbo di Parkinson nell'ambito del sistema di assicurazione sanitaria pubblica.
Il consiglio consultivo del Ministro della Salute ha approvato il prezzo di Amchepry, pari a circa 55,3 milioni di yen (350.600 dollari) prima della copertura assicurativa.
Il farmaco sarà coperto dall'assicurazione a partire dal 20 maggio. Il Ministero della Salute stima che il numero di pazienti idonei raggiungerà un massimo di 133 all'anno, con un mercato previsto di 7,4 miliardi di yen.
Amchepry è un farmaco a base di cellule neurali derivate da cellule iPS, sviluppato da Sumitomo Pharma Co., che sta lavorando all'applicazione pratica delle cellule iPS in collaborazione con l'Università di Kyoto.
Il morbo di Parkinson si manifesta quando le cellule nervose del cervello che producono dopamina, un neurotrasmettitore, diminuiscono gradualmente.
Trapiantando Amchepry nel cervello dei pazienti, si dovrebbe aumentare il numero di cellule produttrici di dopamina, migliorando così sintomi come i tremori alle mani e ai piedi, anche in pazienti per i quali le terapie farmacologiche esistenti non sono sufficientemente efficaci.
A marzo, Amchepry ha ottenuto l'autorizzazione alla produzione e alla commercializzazione in Giappone, nell'ambito di un sistema di approvazione condizionale e a tempo limitato, per poter fornire più rapidamente ai pazienti prodotti di medicina rigenerativa.
L'azienda è tenuta a valutare l'efficacia e la sicurezza del prodotto entro sette anni, dopodiché dovrà presentare una nuova domanda per l'approvazione e l'autorizzazione complete.
Oltre ad Amchepry, si prevede che ReHeart, un altro prodotto a base di cellule iPS per il trattamento dell'insufficienza cardiaca, anch'esso approvato in via condizionale a marzo, sarà coperto dalle assicurazioni sanitarie intorno a quest'estate.
ReHeart è stato sviluppato da Cuorips Inc., una startup nata dall'Università di Osaka.
Shinya Yamanaka, professore all'Università di Kyoto, ha ricevuto il Premio Nobel per la Fisiologia o la Medicina nel 2012 per il suo lavoro pionieristico sulle cellule iPS.
Quest'anno ricorre il ventesimo anniversario da quando Yamanaka generò per la prima volta cellule iPS utilizzando i topi nel 2006.
