Il primo trapianto di patch cardiaco porta la terapia iPS dal laboratorio alla clinica.
OSAKA-Un prodotto di medicina rigenerativa derivato da cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) è stato utilizzato per la prima volta al mondo per trattare un paziente in ambito clinico.
Il 29 settembre, presso l'ospedale Keisatsu di Osaka, è stato trapiantato in un paziente affetto da grave insufficienza cardiaca un foglio di cellule miocardiche chiamato RiHeart, creato a partire da cellule iPS.
Vent'anni dopo che il professor Shinya Yamanaka dell'Università di Kyoto ha generato per la prima volta cellule iPS, la terapia basata su iPS sta passando dalla fase di ricerca al campo di trattamento.
RiHeart viene prodotto differenziando le cellule iPS in cellule del muscolo cardiaco e modellandole in una lamina.
È stato sviluppato da Cuorips Inc., una startup dell'Università di Osaka.
Il trattamento è rivolto a pazienti affetti da grave insufficienza cardiaca causata da cardiomiopatia ischemica, una patologia in cui la funzione cardiaca si deteriora a causa di condizioni quali arteriosclerosi o infarto miocardico.
Una volta posizionata sul cuore del paziente, una foglia inizia a secernere sostanze che rigenerano i vasi sanguigni.
Il trattamento dovrebbe migliorare o mantenere la capacità di esercizio e la funzione cardiaca del paziente.
Una donna sulla cinquantina della prefettura di Kanagawa è stata la prima a ricevere il trapianto dopo che RiHeart è diventato un'opzione disponibile tramite l'assicurazione sanitaria pubblica a settembre.
Se l'intervento andrà a buon fine, la paziente dovrebbe essere dimessa nel giro di due o quattro settimane, a condizione che la convalescenza proceda senza intoppi.
L'operazione è stata condotta da Yoshiki Sawa, presidente dell'ospedale Osaka Keisatsu e direttore di Cuorips, che ha guidato lo sviluppo di RiHeart.
"Spero che questo trattamento diventi ampiamente disponibile il prima possibile e che possa aiutare un'altra persona affetta dalla stessa malattia, non solo in Giappone ma in tutto il mondo", ha dichiarato Sawa, anche professore emerito all'Università di Osaka, dopo l'intervento.
Al paziente era stata diagnosticata una grave insufficienza cardiaca conseguente a un infarto miocardico, in cui le arterie coronarie che irrorano il muscolo cardiaco risultano ostruite.
Il semplice atto di camminare la lasciava senza fiato. A volte doveva fermarsi a metà strada quando saliva le scale o le colline.
"Senza mezzi termini, vorrei fare una lunga passeggiata con il mio cane", ha dichiarato la donna in un'intervista prima dell'operazione.
Si stima che in Giappone 1,2 milioni di pazienti soffrano di insufficienza cardiaca cronica. Si prevede che questo numero aumenterà con l'invecchiamento della popolazione.
Il trattamento RiHeart costa 53,2 milioni di yen (338.000 dollari), una cifra eccezionalmente elevata rispetto ad altre terapie mediche.
Sebbene i pagamenti diretti da parte dei pazienti siano limitati a un massimo di poche centinaia di migliaia di yen a causa del sistema di rimborso delle spese mediche, estremamente costoso, restano dubbi sul fatto che la terapia possa offrire benefici tali da giustificarne il prezzo.
RiCœur A marzo ha ricevuto un'approvazione condizionata e a tempo determinato per procedere con la produzione e la vendita nel paese, nonostante la sua efficacia fosse stata solo "dedotta" da studi clinici che coinvolgevano otto pazienti.
Era possibile come parte di un sistema progettato per fornire rapidamente ai pazienti prodotti di medicina rigenerativa.
Cuorips dovrà ora studiare in modo più dettagliato la sua efficacia e sicurezza entro sette anni per ottenere la piena approvazione normativa.
Per raggiungere questo obiettivo, l'azienda prevede di effettuare trapianti su 75 pazienti in diverse strutture mediche.
Tra i prodotti medici rigenerativi a base di cellule iPS, Amchepry, sviluppato da Sumitomo Pharma Co. per il trattamento del morbo di Parkinson, era anch'esso coperto dall'assicurazione sanitaria pubblica.
Dovrebbe essere somministrato al paziente a scopo terapeutico già a partire da ottobre.
(Questo articolo è stato scritto da Tomoyo Fukumiya e Kazuya Goto.)
