Il trattamento basato sulle cellule iPS debutterà quest'estate

Un gruppo di esperti del Ministero della Salute ha dato il via libera alla produzione e commercializzazione nazionale di due prodotti medici rigenerativi utilizzando cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) il 19 febbraio.

Il Ministro della Salute darà la sua approvazione formale in un secondo momento.

Una volta approvati, saranno i primi farmaci pratici al mondo contenenti cellule iPS, che possono essere trasformate in altri tipi, 20 anni dopo l'Università di Kyoto. Il professor Shinya Yamanaka li ha creati a partire da cellule di topo nel 2006.

ReHeart è uno dei prodotti ed è un foglio di muscolo cardiaco destinato al trattamento dell'insufficienza cardiaca grave, sviluppato da Cuorips Inc., una startup nata presso l'Università di Osaka.

L'altro è Amchepry, un farmaco a base di cellule neurali sviluppato dalla Sumitomo Pharma Co. per il trattamento del morbo di Parkinson.

Entrambi i prodotti sono realizzati con celle iPS di terze parti immagazzinate dalla CiRA Foundation, creata dall'Università di Kyoto..

PICCOLE MA EFFICACI SPERIMENTAZIONI

ReHeart è destinato ai pazienti affetti da cardiomiopatia ischemica, in cui i vasi sanguigni sono bloccati a causa di condizioni quali infarto del miocardio o arteriosclerosi.

Il trattamento con ReHeart prevede la conversione delle cellule iPS in cellule del muscolo cardiaco, la loro formazione in un foglio e l'applicazione del foglio sulla zona danneggiata del cuore.

Le sostanze secrete dal foglio hanno lo scopo di favorire la rigenerazione dei vasi sanguigni e di alleviare sintomi come la mancanza di respiro.

I sintomi quotidiani sono migliorati un anno dopo l'intervento chirurgico in tutti gli otto pazienti che hanno partecipato alla sperimentazione clinica. Quattro hanno mostrato un miglioramento delle loro condizioni fisiche.

Amchepry, invece, è destinato ai pazienti i cui livelli di dopamina nel cervello sono diminuiti a causa del morbo di Parkinson.

Durante il trattamento con questo prodotto, le cellule precursori neurali derivate dalle cellule iPS vengono trapiantate nel cervello del paziente. Si prevede che le cellule trapiantate producano dopamina, migliorando così sintomi come i tremori degli arti.

Nello studio clinico, i sintomi sono migliorati in quattro pazienti su sei due anni dopo il trapianto, nonostante una risposta in calo ad altri farmaci esistenti. È stato confermato che le cellule trapiantate sono rimaste nel cervello, hanno prodotto dopamina e che i livelli complessivi di dopamina sono aumentati.

L'approvazione è stata concessa per entrambi i prodotti nell'ambito del "programma di approvazione condizionale e limitata nel tempo", concepito per fornire ai pazienti prodotti di medicina rigenerativa il più rapidamente possibile.

Questo sistema funge da licenza provvisoria, consentendo la valutazione della sicurezza e dell'efficacia utilizzando dati provenienti da un numero inferiore di pazienti rispetto a quanto richiesto per le sperimentazioni cliniche farmaceutiche convenzionali.

L'efficacia deve essere "presunta" per essere ammissibile. Per questo motivo, le aziende sono tenute a raccogliere dati su tutti i casi in cui i prodotti vengono utilizzati durante il periodo di approvazione di sette anni.

Durante il periodo di approvazione, l'obiettivo è di utilizzare ReHeart con 75 pazienti e Amchepry in 35 pazienti. Trenta dei 35 pazienti trattati con Amchepry devono avere un'età pari o inferiore a 65 anni.

Sulla base dei risultati, le aziende devono sottoporsi a un'ulteriore valutazione dell'efficacia del prodotto e di altri fattori per ottenere l'approvazione definitiva.

COPERTO DALL'ASSICURAZIONE NAZIONALE

Anche una volta ottenuta l'approvazione del Ministro della Salute, ci vorranno ancora diversi mesi prima che i prodotti possano essere utilizzati in ambito clinico.

Probabilmente saranno disponibili non prima dell'estate, una volta che il prezzo dei farmaci sarà stato definito.

Questi prodotti saranno coperti dal sistema sanitario pubblico. Anche l'onere finanziario per i pazienti rimarrà contenuto, poiché sarà applicabile il costoso programma di assistenza medica.

Tuttavia, a causa degli elevati costi di produzione, si prevede che i prezzi dei farmaci raggiungeranno decine di milioni di yen, o anche di più.

Inoltre, saranno utilizzati solo per determinati pazienti, in strutture mediche attrezzate per gestire correttamente i prodotti a base di cellule e sotto la supervisione di medici specialisti.

Entrambi i prodotti sono stati sottoposti solo a piccoli studi clinici, che hanno coinvolto meno di 10 pazienti, per ottenere l'approvazione provvisoria. La loro sicurezza ed efficacia dovranno essere rivalutate dopo la loro commercializzazione.

Tra i prodotti di medicina rigenerativa che hanno già ricevuto tale approvazione, si sono verificati casi in cui l'efficacia non ha potuto essere confermata, portando alla cessazione delle vendite o al ritiro della domanda.

Yamanaka, co-vincitore del premio Nobel per la fisiologia o la medicina nel 2012 per il suo lavoro sulle cellule iPS, ha sottolineato l'importanza di rivalutare i prodotti in una dichiarazione pubblicata sul sito web del Center for iPS Cell Research and Application il 19 febbraio.

"Sono molto lieto che in questo ventesimo anno siamo riusciti a compiere un passo importante verso l'implementazione sociale", ha affermato. "Per consolidare questi trattamenti nella pratica medica, è ora essenziale verificarne la sicurezza e l'efficacia in un numero maggiore di casi".

(Questo articolo è stato scritto da Kazuya Goto, Shoko Tamaki e Kazuhiro Fujitani.)